Gene terapi ka rivendosur pjesërisht vizionin që më ka zënë pacientët


Në total, studimi i përfshirë gjashtë të rriturit
Pacientët që vuajnë nga amaurosis Leber-së. Kjo sëmundje ndodh
për shkak të defekteve gjenetike manifestuar nga degjenerim progresiv
retinë. Për njëzet ose tridhjetë vjet, pacientët pothuajse tërësisht
lë në harresë.

Në analizat e kryera nga ophthalmologists spitalit Murfilds dhe shkencëtarëve nga
Universiteti i Pensilvanisë i përfshirë pacientët me gjen të dëmtuar
RPE65. Ky gjen kodon një proteinë nevojshme për funksionimin normal
retinë. Gjatë operacioneve të administruara për pacientët kopje të punës
dëmtuar gjen në pjesën e prapme të një sy. "Dorëzimi" gjen në ADN

qelizat pigment është kryer duke përdorur një adenovirus padëmshme.

Katër deri në gjashtë muaj pas operacionit, shkencëtarë amerikanë
raportoi se terapi gjen ishte i suksesshëm në të tre pjesëmarrësit
kërkimore - gra të moshës 19 dhe 26 vjeç dhe 26-vjeçari.
Më parë, pacientët do të mund të dallojë vetëm lëvizjet e dorës, dhe tani
mund të shohin linjat në testimin e kokës tryezë shikimi
Hulumtimi Mahir Albert (Albert M. Maguire).

Ekipi britanik i udhëhequr nga Robin Ali ishte në gjendje për të arritur
sukses në një pacient me tre. Djali 17-vjeçar është përmirësuar dukshëm
vizion natën, në sajë të terapisë së gjeneve ai ishte në gjendje për besim të kalojë në


labirint dim.

Sipas shkencëtarëve, terapi gjen nuk ka çuar në zhvillimin e serioz
efekte anësore. Në veçanti, asnjë nga pacientët nuk kanë
inflamacion i retinë. Në të ardhmen e afërt, shkencëtarët kanë për qëllim për të provuar
metodë e re për fëmijët që vuajnë nga një stad të hershëm të sëmundjes dhe
kanë shansin më të mirë të rimëkëmbjes.